Acerca de la protoporfiria eritropoyética

Descripción general

La protoporfiria eritropoyética (PPE) es un trastorno hereditario poco común que causa dolor en la piel cuando la piel se expone a la luz del sol. Esta afección afecta la producción del grupo hemo en el cuerpo. El grupo hemo es necesario para que los glóbulos rojos lleven oxígeno a todo el cuerpo.

Los síntomas de la PPE incluyen hormigueo o ardor en la piel con la exposición al sol, y pueden empeorar hasta causar dolor intenso. La piel puede ponerse roja y hincharse por acumulación de líquido. El tratamiento incluye evitar el sol o protegerse de él y tratar las complicaciones.

Causas y factores de riesgo
La protoporfiria eritropoyética es una enfermedad congénita. Esto significa que la persona nace con ella y se hereda de ambos padres. Se debe a un cambio en el gen FECH. Esto reduce la actividad de una enzima (una proteína que ayuda con reacciones químicas del cuerpo) importante llamada ferroquelatasa (FECH), que participa en la producción del grupo hemo. El grupo hemo es esencial para que los glóbulos rojos lleven oxígeno y para que el hígado descomponga sustancias químicas. Cuando ocurre este cambio genético, se acumula una sustancia llamada protoporfirina en varias partes del cuerpo, como la médula ósea, los glóbulos rojos, el plasma sanguíneo, la piel y el hígado. No hay factores de riesgo modificables (cosas que una persona pueda cambiar o controlar para reducir la posibilidad de tener esta enfermedad).
Síntomas

Síntomas tempranos frecuentes de la protoporfiria eritropoyética (PPE):

  • Dolor en la piel al exponerse al sol
  • Enrojecimiento e hinchazón de la piel
  • Sensación de ardor en la piel
  • Ampollas y costras en la piel

A medida que la PPE avanza o se vuelve más grave, pueden aparecer más síntomas. Con el tiempo, la afección puede causar cicatrices y engrosamiento de la piel. Esto puede hacer que el enrojecimiento y la hinchazón en las zonas afectadas sean más persistentes y crónicos. En algunos casos, puede haber cambios en la pigmentación de la piel, como que la piel se oscurezca o se aclare.

Diagnóstico

El diagnóstico de la porfiria protoporfírica eritropoyética (PPE) suele hacerse en la lactancia o en la niñez temprana debido a sus síntomas. Para diagnosticar la PPE, el personal de salud puede hacer varios exámenes, pruebas y procedimientos. Estos pueden incluir:

  • Pruebas de laboratorio: Se revisará una muestra de sangre para ver si hay niveles altos de protoporfirina (una sustancia natural de la sangre).
  • Pruebas genéticas: Se hará una prueba genética para confirmar si hay una variante (un cambio) en el gen FECH. El médico puede recomendar pruebas genéticas para otros miembros de la familia también.
Opciones de tratamiento

Los objetivos principales del tratamiento de la protoporfiria eritropoyética (PPE) son aliviar los síntomas y prevenir complicaciones. Las opciones de tratamiento pueden incluir:

  • Protección solar: La base del tratamiento de la PPE es proteger la piel de la luz del sol y de ciertos tipos de luz artificial. Puede hacerlo usando ropa protectora, como camisas de mangas largas, sombreros de ala ancha y gafas de sol. También debe usar protector solar con un factor de protección solar (FPS) alto.
  • Betacaroteno por vía oral: El betacaroteno es un tipo de pigmento que puede ayudar a que la piel tolere mejor la luz. Se usa comúnmente como suplemento en la PPE. El betacaroteno funciona al absorber el exceso de energía de la luz y evita que dañe las células de la piel.
  • Terapia hormonal: La afamelanotida es una hormona sintética que estimula la producción de melanina, un pigmento que brinda cierta protección contra la luz ultravioleta. La afamelanotida se administra como un implante bajo la piel y puede aumentar el tiempo que las personas con PPE pueden estar al sol sin tener síntomas.

Pueden necesitarse otros tratamientos según factores individuales, como los niveles de hierro y de protoporfirina en la sangre. Las personas con PPE deben tener una vigilancia estrecha (consultas de control con el médico) para detectar cambios en su condición o complicaciones que puedan requerir tratamiento.

Evolución o complicaciones

Cómo avanza la protoporfiria eritropoyética (EPP) con el tiempo puede ser diferente en cada persona. La EPP puede causar complicaciones del hígado en aproximadamente el 20% de los casos. Estas complicaciones pueden incluir:

  • Daño en el hígado
  • Cirrosis (cicatrización del hígado)
  • Fallo del hígado
  • Mayor riesgo de cáncer de hígado
  • Anemia

En general, aunque la EPP no tiene cura, el diagnóstico temprano y la atención y el tratamiento adecuados pueden ayudar a mejorar la calidad de vida y a reducir al mínimo las complicaciones relacionadas con esta enfermedad. Si sospecha que usted o alguien que conoce puede tener EPP o presenta síntomas relacionados con esta afección, es importante consultar a un profesional de la salud para una evaluación adecuada y orientación según sus necesidades.